9月20日下午，市政府新闻办召开北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会。记者从发布会上了解到，北京正推动探索优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，提升罕见病用药和临床急需药械的可及性和便利性，缩短患者用药等候时间。
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“保税备货”模式保障罕见病用药引进
市药监局局长、市“两区”办副主任曹巍介绍，国务院示范区2.0方案提出“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”“在京建立临床急需进口药械审批绿色通道”。在反复研究优化路径基础上，今年北京又出台了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，这两项方案正同步在网上发布。
此次北京出台的两个实施方案，在前期工作的基础上，以先行区建设、优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，缩短患者用药等候时间、保障品种数量，实现全程追溯。
其中，临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼“快捷”。聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫生健康委指导市卫生健康委组成联合专家组开展评估论证。同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。
罕见病药品保障先行区建设立足“保障”。在绿色通道政策的基础上，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥天竺保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”。
市卫生健康委党委委员、副主任陈航介绍，“白名单”制度包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。其中医疗机构“白名单”由北京市卫生健康委组织认定，并定期动态调整。纳入“白名单”的医疗机构根据临床诊疗需要进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病及临床急需药品。
试点“白名单”企业启动征集
在《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》出台实施后，北京天竺综合保税区已第一时间启动罕见病药品进口试点“白名单”企业征集。
进入位于顺义区的北京天竺综合保税区D05仓一分区，记者注意到，科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司专门在2摄氏度至8摄氏度恒温冷藏库的显眼位置设置了“罕见病药品存储专区”。高高的存储架上，摆放有7箱印有英文标识的药品。每盒药品上，都印有可追溯的二维码。这是全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品——伏索利肽。
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2024年2月22日，综保区对罕见病药品伏索利肽进行备货。4月11日，第一批伏索利肽从记者探访的冷藏库内取出，交付到一对来自山东的双胞胎患者家长手中。
“保税备货”模式正在破解罕见病药品进口的难题。首都国际机场临空经济区管委会贸易发展处二级调研员刘斌表示，有了“保税备货”模式，试点医疗机构可以结合临床诊疗情况提前预估患者的用药需求，通过先期申请，将多于短期需求的药品提前在综保区进行保税备货。只要患者有临床用药需求，药品可以“一次通关多次出区使用”，由专车将药品从综保区直接送往试点医疗机构，既保障了患者用药的连续性，也减少了中间流通环节，尽量减少患儿和企业的负担。
新政策发布后，9月20日下午，北京天竺综合保税区随即发布公告，启动了罕见病药品进口试点“白名单”企业的征集工作，符合条件的企业可以进行申报，评审合格后将纳入药品进口试点企业“白名单”。刘斌表示，前期，已经对综保区内有药品进口能力和资质的企业进行了摸底，企业提出申请后，只要符合要求，预计一周至10天左右即可完成“白名单”评审。
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罕见病用药等候时间将缩短
罕见病是全人类面临的重大医学挑战，目前全球范围内已知的罕见病超过7000种。我国罕见病患者数量众多，已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。
近年来，随着国外罕见病药物不断被研发并批准上市，一些罕见病患者通过代购的方式购买国内未上市的药物。不过这种方式在药品安全性等方面欠缺保障，获得药品的渠道也并不稳定，时刻面临着“断药”的风险。
随着罕见病药品的需求量增大，近年来，北京协和医院通过临时进口的方式引进了部分罕见病药品。2019年，为了解决肾上腺皮质癌群体的用药需求，医院首次通过临时进口的方法把国内没有上市的米托坦引进使用，为本院100多名患者送上救命药。2022年，为了解决难治性癫痫患者用药，北京协和医院开出国内第一个氯巴占处方，北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的牵头单位，同时为全国50家三级医院进口氯巴占提供了路径。
协和医院开方 资料图片
“相关实施方案的发布，可以解决罕见病用药在国内上市之前，国外有药而国内没药的问题。”协和医院药剂科主任张波告诉记者，在保障措施落地后，可以大大缩短患者拿到药品的时间。
北京协和医院副院长杜斌介绍，两项方案发布后，协和医院罕见病医学科和药剂科根据临床需求，已列出了一张包含50余种罕见病药品的清单，将根据审批流程分阶段逐步提出申请。
“罕见病有70%都是在儿童期发病，许多患者生出来就患病。罕见病的患儿会到儿童医院来看病。他们的用药需求十分高。”北京儿童医院院长倪鑫告诉记者，目前医院已经提交了9种罕见病药品的进口申请。首批两种罕见病药品已经通过北京天竺综合保税区进口，其中治疗软骨发育异常的药品伏索利肽，已经提供给5名患儿使用，为患儿所在的家庭带来了希望。
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“保障措施落地后，将有利于解决患有罕见病儿童的诊疗需求，进一步提升罕见病药品的进口效率和可持续性，保障患者用药安全。”曹巍告诉记者，在后续保障措施的实施过程中，还将探索罕见病药品的相关数据研究，促进境外罕见病药品注册上市。
记者：李博,张楠